在我國，干細胞產(chǎn)業(yè)已被列入國家“十三五”規(guī)劃、“十四五”規(guī)劃和 《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》中，成為國家發(fā)展戰(zhàn)略、醫(yī)療科技發(fā)展的方向。

2022年全國兩會期間，全國人大代表楊鏗在大力推動干細胞應(yīng)用轉(zhuǎn)化、大力發(fā)展國家干細胞產(chǎn)業(yè)促進機制的建言中，提出了三條建議。

1、重點突破干細胞產(chǎn)業(yè)中關(guān)鍵“卡脖子”的技術(shù)難題，構(gòu)建“專利技術(shù)池”。

楊鏗認為，基于目前干細胞產(chǎn)業(yè)技術(shù)的分散性，單個企業(yè)較難獨立突破研發(fā)的技術(shù)難點。這時，如果能由政府投入專項資金牽頭建立國家級干細胞專利技術(shù)運營機構(gòu)，對全國各公立高校、醫(yī)療科研機構(gòu)涉及的干細胞行業(yè)的優(yōu)質(zhì)專利技術(shù)進行評估篩選，整合高技術(shù)價值專利有償授權(quán)至專利運營機構(gòu)構(gòu)建“專利技術(shù)池”，形成國家級的專利技術(shù)共享平臺，可以針對性地解決干細胞產(chǎn)業(yè)化中企業(yè)面臨的分散性技術(shù)難題?！皩＠夹g(shù)池”形成之后，意向合作企業(yè)可以通過初期低價有償獲得專利授權(quán)進行專利技術(shù)的實施，以此穩(wěn)固自身核心技術(shù)、解決技術(shù)難題，并且避免企業(yè)和國家資源浪費、重復(fù)投入。最終，利用平臺的力量實現(xiàn)企業(yè)的技術(shù)產(chǎn)業(yè)化。

2、建立行業(yè)標準形成機制，加快干細胞項目轉(zhuǎn)化。

在建立并完善“專利技術(shù)池”的基礎(chǔ)上，楊鏗建議，國家級干細胞產(chǎn)業(yè)促進平臺應(yīng)加快引導(dǎo)產(chǎn)業(yè)鏈前中后各階段行業(yè)標準的形成，將相關(guān)行業(yè)底層專利技術(shù)匯總并形成行業(yè)“金標準”，如干細胞采集標準、干細胞存儲標準、干細胞臨床應(yīng)用標準等。行業(yè)標準的完善，可以幫助各階段企業(yè)快速借鑒已成熟的行業(yè)經(jīng)驗，同時，行業(yè)“金標準”又能從合規(guī)性上保證全行業(yè)的合規(guī)和健康發(fā)展，使企業(yè)能夠?qū)①Y源用于提升核心技術(shù)，有效加速干細胞應(yīng)用的轉(zhuǎn)化。

3、跨部門聯(lián)動，共同大力建設(shè)干細胞發(fā)展產(chǎn)業(yè)環(huán)境。

楊鏗認為，干細胞企業(yè)要實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化，需要產(chǎn)業(yè)鏈上、中、下游資源的整合配合，如果放縱自由扎堆競爭，中小企業(yè)不可避免地會因為資源不足、缺乏經(jīng)驗、重復(fù)投入等原因，無法成功推進產(chǎn)業(yè)化。因此，應(yīng)建立全行業(yè)內(nèi)跨多個部門的聯(lián)動機制。

近日，國家藥品監(jiān)督管理局對楊鏗代表的建議進行了答復(fù)。

楊鏗代表：

您提出的關(guān)于大力推動干細胞應(yīng)用轉(zhuǎn)化大力發(fā)展國家干細胞產(chǎn)業(yè)促進機制的建議收悉，現(xiàn)結(jié)合我局職能答復(fù)如下：

細胞治療技術(shù)是近年來國際醫(yī)學(xué)前沿重點發(fā)展領(lǐng)域，國家藥監(jiān)局高度重視包括干細胞在內(nèi)的生物醫(yī)藥新技術(shù)產(chǎn)品的審評能力建設(shè)和技術(shù)規(guī)范研究工作。

一

明確細胞治療產(chǎn)品的注冊申報路徑，

增強產(chǎn)業(yè)研發(fā)信心

近年來，我國細胞治療類產(chǎn)品研究發(fā)展迅速，為更好的管理和服務(wù)相關(guān)科研機構(gòu)和企業(yè)，《藥品注冊管理辦法》及其配套文件明確了按照藥品進行管理的細胞治療產(chǎn)品的申報注冊路徑，極大的提高了國內(nèi)企業(yè)開展細胞和基因治療等先進生物技術(shù)產(chǎn)品研發(fā)申報的積極性。

二

研究制定干細胞研究相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則

2017年，原食品藥品監(jiān)管總局通過發(fā)布《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，明確了細胞治療產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化路徑和申報要求。綜合考慮干細胞相關(guān)產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化過程中對監(jiān)管和評價體系的需求，國家藥監(jiān)局藥審中心于2021年發(fā)布《免疫細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《基因修飾細胞治療產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，于2022年發(fā)布《免疫細胞治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，持續(xù)完善技術(shù)評價體系。

三

積極探索細胞治療產(chǎn)品上市后監(jiān)管路徑

在前期調(diào)研和研究的基礎(chǔ)上，國家藥監(jiān)局著手在原有藥品監(jiān)管法規(guī)體系基礎(chǔ)上，積極探索細胞治療類產(chǎn)品上市后的監(jiān)管路徑、手段和監(jiān)管措施。為促進我國干細胞研究與應(yīng)用科學(xué)、有序、健康發(fā)展，針對細胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)管理的特殊性，國家藥監(jiān)局研究起草了《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》細胞治療產(chǎn)品附錄，以規(guī)范細胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)和質(zhì)量控制行為，現(xiàn)已公開征求意見。

下一步，國家藥監(jiān)局將與國家有關(guān)部門按照各自的職責(zé)，建立有效運行的監(jiān)管體系，繼續(xù)完善相關(guān)管理規(guī)范和技術(shù)標準，為我國細胞治療領(lǐng)域健康發(fā)展營造良好環(huán)境。

感謝您對藥品監(jiān)督管理工作的關(guān)心和支持。

國家藥監(jiān)局